一探究竟！樂城助推真實世界研究的成績如何？

2022-12-12

12月8日，由海南省政府主辦、國家藥監局支持的第一屆博鰲國際藥械真實世界研究大會在海南博鰲舉行。本次大會聚焦“真實世界數據研究與藥械監管創新發展”主題，將采取“線上+線下”同步舉行

，全球政、產、學、研領域大咖“云聚”于此。

為深化藥械審評審批制度改革，讓國內群眾盡早用上國際創新藥械，國家藥監局與海南省政府于2019年6月共同宣布在博鰲樂城國際醫療旅游先行區啟動臨床真實世界數據應用試點工作，樂城先行區成為我國首個開展臨床真實世界應用試點的區域，自試點工作啟動至今，共有24個進口特許藥械品種被納入試點，其中9個品種利用試點通道加速獲批上市，試點取得明顯成效。

真實世界證據支持藥械注冊上市在世界范圍內都是一項嶄新課題，國內真實世界研究領域“首個”試點區緣何花落樂城？4年中，樂城又是如何扛起“首個”稱號，推動真研發展？未來，面對新的機遇和挑戰，樂城又將如何再創“首個”佳績？帶著問題，一探究竟。

一個曾經的小漁村為何會成為我國首個開展真實世界數據試點的地區？答案顯然不僅在樂城，也不限于海南。

看樂城。時間撥回2013年，國務院批復同意設立樂城先行區，并賦予樂城先行區特許醫療、特許經營、特許國際醫療交流、特許研究的特許政策。2018年，國務院又先后賦予海南省政府臨床急需進口藥品和醫療器械使用的審批權，允許在樂城先行區使用國外已經上市、國內尚未注冊的國際創新藥械。

近年來，借助政策優勢，樂城已初步積聚起一批國內外優質醫療資源和一批使用國際創新藥械的真實世界數據，在醫療環境、人才資源、應用實例等多方面為真研發展提供了保障條件。目前樂城先行區已有24家醫療機構開展運營，25家醫療機構在建，國家臨床醫學創新中心等多個醫學研究中心落戶，并與16個國家和地區80多家藥械企業建立深度合作關系，在此發展真研既有堅實基礎，也是順勢而為。

看海南。借助海南自貿港發展東風和政策機遇，樂城承載著海南醫療科技創新和醫藥產業高質量發展的引領任務，也有望成為國內醫療科技創新和生物醫藥產業高地，探索世界級嶄新課題亦是科技創新和高質量發展的應有之義。

看國家。在海南自貿港和雙“國九條”等優惠政策的疊加下，樂城獲得國家藥監局、國家衛健委等部委的大力支持。同時，2020年以來，《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》《真實世界研究支持兒童藥物研發與審評的技術指導原則（試行）》《真實世界數據用于醫療器械臨床評價技術指導原則（試行）》等相繼發布，明確規定真實世界證據可以作為藥品和醫療器械審評審批的相關證據，大大推動了我國醫療健康產業的真研發展。

“試點工作是國家藥品醫療器械審評審批制度改革的重大探索，是我國藥品監管科學的重要實踐與創新，也是海南省重大制度創新之一。試點品種通過使用真實世界研究數據輔助評價加快獲批，對提速全球創新產品在我國上市、深入推進藥品醫療器械審評審批制度改革以及更好滿足人民群眾健康需求，都具有十分重要和積極的意義?！焙Ｄ鲜∷幈O局黨組書記、局長朱寧說。

回看試點工作初期，藥械企業多在觀望，首批試點器械申報寥寥。4年過去，曾經的“冷板凳”已經成為今日企業申報、合作的“香餑餑”，樂城交上的真研答卷成績可謂不俗，努力扛起了“首個”試點區的稱號。這背后是一次次創新、一個個“首個”——

理機制。國家藥監部門、海南省藥監局和樂城先行區管理局逐步建立并不斷優化“國—省—區”三方溝通協作機制，暢通交流綠色通道；我國藥監部門積極開展相關探索，推動海南臨床真實世界數據應用試點工作、中國藥品監管科學行動計劃與藥品醫療器械審評審批制度改革互促共進。

用技術。研發集真實世界數據采集、治理和管理一體化解決方案的臨床研究電子源數據記錄（ESR）工具；建立我國第一個區域性真實世界數據平臺海南省真實世界數據平臺，共同為樂城高效開展真研工作提供有力的技術支持。

拓方法。在真實世界研究方案設計方面，通過樂城臨床真實世界數據應用試點，針對如何解決真實世界數據容易發生混雜和偏倚的問題，總結出方案設計的重點考量要素，提出博鰲樂城情景下的類三臂橋接非劣效研究設計框架。

儲人才。成立國內首個真實世界數據研究領域重點實驗室國家藥監局海南真實世界數據研究與評價重點實驗室；成立由上海交大醫學院附屬瑞金醫院和海南省人民醫院合作運營的海南博鰲研究型醫院；在海南省教育廳的支持下，海南真研院與海南大學合作開設全國首個跨學科“真實世界數據應用”碩博研究生培養點，為全國真研工作培養儲備一批高端人才?！澳壳皩W校已完成2021和2022兩個年度的招生，已招錄碩士研究生20名，博士研究生8名?！敝袊茖W院院士、海南大學校長駱清銘介紹。

優服務。樂城先行區管理局牽頭成立樂城先行區倫理審查委員會，為暫不具備建設倫理委員會條件的醫療機構使用特許藥械及開展真實世界研究提供支持；成立人類遺傳資源管理海南地區服務中心，為開展真實世界數據應用試點工作的企業提供事前咨詢、辦理材料形式審查及技術指導、審批結果咨詢等服務；建立企業聯絡員制度，為入駐企業提供幫辦代辦等各類服務，全方位保障企業全力高效投入真研工作。

03 樂城如何再創“首個”成績？

以首屆“博鰲國際藥械真實世界研究大會”為新起點，樂城又將如何繼續答卷？

大會發布的倡議書提到，在全球化的大背景下，應當首先推進真實世界研究的國際標準化工作，有必要在有關組織層面倡導，建立和推進國際認可的真實世界研究的指南和指導原則；不斷完善控制數據質量的方法，保證源數據的真實性、準確性、完整性和可靠性。同時，不斷拓展數據應用領域、健全社會共享機制、深化監管科學研究、推進全球交流合作，助力醫藥產業創新發展，更好地造福人類健康。

樂城先行區管理局黨委書記、局長賈寧說，要繼續辦好博鰲國際藥械真實世界研究大會，搭建藥企、監管機構、科研院所、大專院校共同參與的全球性開放平臺。完善海南省真實世界數據研究院的體制機制。在已經聚集國內相關領域一流人才的基礎上，繼續加大藥學、醫學、統計、法律等方面人才的引進，做實做強真實世界數據研究院。

國家藥品監督管理局副局長徐景和表示，國家藥監局將支持海南開展真實世界數據研究。一是打造真實世界數據研究的高地，推進海南真實世界數據應用試點拓展，促進海南成為全球臨床真實世界數據研究領域的引領者，助推海南自由貿易港建設取得新進展。二是打造國際交流合作的平臺，共享全球研究進展和最新成果，促進研究成果轉化應用，為全球藥械真實世界數據研究應用和監管創新貢獻更多智慧。三是打造藥械監管創新的基地，支持海南省真實世界數據研究院和重點實驗室建設，努力形成一批新工具、新標準、新方法，以真實世界數據研究推動藥品醫療器械審評審批制度改革，促進醫藥產業高質量發展，更好地滿足新時代人民群眾更高的健康需求。

來源：海南日報：博鰲樂城力爭扛起真實世界研究“首個”擔當 讓中國成為真實世界研究的全球引領者。記者：李豌 陳子儀